https://medicalnote.jp/nj_articles/230913-001-IK

希少難病の子どもたちと家族を支える"健やか親子支援協会"。理事を務める佐谷秀行先生（藤田医科大学 がん医療研究センター センター長、慶應義塾大学 医学部 名誉教授）の専門はがん、それも脳腫瘍の基礎研究です。一見すると関連性が薄そうですが、1人の患者さんとの出会いがキャリアに大きな影響を与えたと佐谷先生は語ります。希少難病の子どもたちと家族が抱える困難、それを支える健やか親子支援協会の取り組み、新たな課題"ドラッグ・ロス"、そして患者さんに寄せる佐谷先生の思いとは――。

◆実は他人ごとではない希少難病

「小児希少難病とは、罹患する人数が非常に少ない病気です。しかし、希少難病全体としてみると罹患する割合は非常に高く、世界の人口の17人に1人といわれています。疾患数としては7000種類以上あり、症状が非常に軽いものから重いものまでさまざまです。日本国内の患者数は合計で750万～1000万人と推定されています¹⁾。問題は、一つひとつの疾患の患者数が少ないことで薬剤や治療法の開発が進みにくいことです。また、専門医が少なく、医師の間でも疾患に対する理解度にばらつきがあることも課題です。」～～

Medical Note　2023/09/14